有这样一款药物，自上市以来一路高歌猛进，年销售额已经高达 30 亿人民币。不仅如此，生产药企还正在计划进军中国，海南乐城先行区甚至已经开出了第一张处方。
然而没想到，药企吃着火锅唱着歌，还没到中国，突然就被一份长达 366 页的万字长文给劫了！长文报告直指这款上市药物实际上弄虚作假，并给出一个耸人听闻的数据——在试验阶段造成 13 名受试者死亡。
不仅如此，这篇 366 页的报告还顺便给了审批机构 FDA 一个耳光，要求立即撤销对这款药物的上市申请。
平地一声雷，惊到了瓜田里的猹。
好大的口气：公民请愿书打脸 FDA？
2023 年 4 月 3 日，一份堪称炸裂的公民请愿书（Citizen Petition）被送到了美国食品药品监督管理局（FDA）的面前。请愿书直指一款针对罕见病的畅销药物替洛利生（pitolisant），要求 FDA 立即撤销对其的上市许可，并且承诺永不再批准该药的任何上市申请。
瞬间，这款用于治疗发作性睡病的药物就被推上了风口浪尖。
图源：Harmony Biosciences
发作性睡病是一种较为罕见的中枢性嗜睡疾病，其中 1 型发作性睡病的患病率约为每 10 万人中 25～50 例[3]，2 型发作性睡病的患病率则约为每 10 万人中 20～34 例[4]。
发作性睡病患者在白天经常会不自知、毫无预兆地陷入睡眠中（日间嗜睡），晚上入睡前则经常出现幻觉，还可能出现睡眠瘫痪。不仅如此，在 1 型发作性睡病中，患者有时还会突然出现局部或全身性的肌无力而突然跌倒在地，被称为「猝倒」。尽管发作性睡病本身不直接致命，但疾病症状带来的间接危险性丝毫不亚于某些致命性疾病。
目前，发作性睡病的治疗药物累计已有十几种，但它们仍有明显的缺憾，并不能完全满足患者的需求。
例如一线药物莫达非尼，尽管疗效显著、副作用少且几乎无滥用风险，但临床试验中仍有约 40% 的患者对该药无效[5]，且该药对猝倒无效；羟丁酸盐虽然可以同时对日间嗜睡和猝倒有显著疗效，但该药副作用大、价格非常昂贵，一个月的剂量定价约 1.3 万美元（约合人民币 91 万元），还具有较高成瘾性。
在这样的背景下，替洛利生问世后，以有效性不亚于一线药物[6]、副作用少、不具成瘾性、可同时治疗日间嗜睡和猝倒等多种优势，一跃成为了市场宠儿。
2016 年，替洛利生率先在欧盟上市；2019 年，替洛利生获得 FDA 批准；2021 年，替洛利生在我国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开出了第一张处方，该药的代理商也在同年向国家药监局递交了上市申请。