来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品
作者/武瑛港
编辑/徐旭
图片/图虫
近日，得益于国家“先行先试”特许政策，醋酸氟氢可的松片落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的瑞金海南医院，多年来面临用药难的21-羟化酶缺乏症罕见病患者终于实现用药可及。
根据瑞金海南医院官微介绍，21-羟化酶缺乏症（OHD）是先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中最常见的类型，多数患者新生儿时期就会发病，轻症表现为拒奶、呕吐、腹泻、乏力，如不及时治疗，就会出现肾上腺危象，导致昏迷，甚至死亡。
相关数据显示，21-OHD占CAH患者的90%~95%，国际报道发病率1/10000~1/20000，国内发病率为1/16466~1/12200。相较于其他罕见病，21-OHD可控可治，可以通过合理服用氢化可的松和氟氢可的松等来分别补充失去的糖皮质激素和盐皮质激素。
21世纪经济报道了解到，氟氢可的松是治疗21-OHD联合用药的重要组成部分，和其他价格高昂的罕见病药物不同，氟氢可的松每年治疗费用仅数千元，而且早在1954年已于国外上市，但是这一廉价药却至今才通过政策“绿色通道”进入中国。
廉价的“福”与“祸”
在氟氢可的松落地乐城之前，国内患者只能通过代购获得药物。
一位业内资深人士告诉21世纪经济报道，氟氢可的松片价格相对低廉，1000元左右一瓶，部分患者一年2~3瓶可能就足够，目前日本、韩国、东南亚等地区都在用，但一直未进入中国，国内至今也还没有仿制药获批上市。
据了解，醋酸氟氢可的松片最早于1954年在加拿大上市，目前已在全球33个国家和地区批准上市，是2019年WHO基本药物目录品种。但为何这一药物至今未在中国上市？
上述业内资深人士表示，主要因为罕见病患者数量较少，如果药物价格太便宜，对药企来说可能利润空间不足，可及性反而会下降。“如果一款罕见病药物年治疗费用150万，只要有10个患者，药企一年营收就能达到1500万，但价格低廉的药品就不行。另外价格低廉的药物进入国内后，可能还要面临以后仿制药的竞争，药企收益会进一步减少。”
其实我国已多次出现过廉价救命药短缺的问题，数年前曾有一项对国内12个城市42家医院临床用药情况的调查显示，医院廉价药短缺品种高达342种，有131种处于长期断货状态，这些短缺药品中大部分为廉价救命药，如用于心脏手术必需的鱼精蛋白、治疗甲亢的他巴唑(甲巯咪唑)、抗癌药物环磷酰胺、抗心力衰竭药西地兰等。