思珀生物是一家致力于研究细胞外囊泡装载mRNA蛋白质疗法的新的生物技术公司，与其合作的研究人员开发了一种新型信使RNA（mRNA）递送系统，用于光老化皮肤中的胶原蛋白补充疗法，这是第一个被证明这种能力的药物治疗方式。近日，思珀生物创始人Andrew Lee博士和李利博士的团队在国际学术期刊Nature子刊Nature Biomedical Engineering（影响因子：29.2）发表了题为《真皮内递送细胞外囊泡包裹的mRNA用于胶原替代治疗》(Intradermally delivered mRNA-encapsulating extracellular vesicles for collagen-replacement therapy)的文章。文章中所应用的这种新的递送系统，具有能够帮助mRNA和基因疗法克服目前面临的多种障碍的潜质。
30岁后，由于相关基因表达随着年龄的增长而下调，人体皮肤每年都会有约1%的胶原蛋白流失。衰老导致的胶原蛋白流失无可替代，脸、手、脖子和其他身体部位就这样形成了衰老所直接导致的皱纹。近些年来，胶原蛋白相关产品在相关衰老领域得到了广泛应用，也诞生了多个爆款产品。胶原蛋白的高效递送和长期稳定表达对于其功效有着至关重要的作用，相关的技术突破对于进一步缓解衰老意义巨大。
文章中显示，为解决皮肤中因衰老带来的胶原蛋白流失，相关团队开创了崭新的基于非病毒载体技术且可重复给药的基因治疗平台，使用细胞外囊泡(EV) 将编码胶原蛋白的mRNA 递送到皮肤细胞中，mRNA在细胞中可编码表达出相应的蛋白，从而发挥作用。这种细胞衍生的mRNA疗法，能够使皮肤细胞上调天然胶原蛋白的表达，弥补因衰老/光老化而造成的胶原蛋白流失，大大改善皱纹等衰老症状。
实际上，这一“梦幻般”的技术已接近现实，Andrew Lee博士，李利博士和倪佳博士所在的思珀生物正在完善此基因疗法，有望在胶原蛋白流失患者身上实现首个临床应用。
据介绍，思珀生物系全球第一家专注于开发细胞衍生的mRNA创新疗法与相关递送工具的公司。公司基于自主创新研发及与全球领先医疗机构及高等院校的合作，开发了非合成的、可量产且具有临床价值导向的细胞衍生的mRNA疗法，为下一代基因治疗方法提供了新的可能方向。目前，公司针对衰老相关胶原蛋白损伤的创新研发管线COL1A1-EV mRNA已获得了首个人体临床试验的伦理批件，有望于2023年夏天开始首批受试者的给药。思珀生物也将成为全球范围内首家在人体内测试可重复给药的非病毒基因治疗产品的生物医药企业。
创新基因治疗手段“逆转老化”
思珀生物“细胞衍生的RNA疗法”基于替代人体内与衰老相关的蛋白质损失的原理，将编码这些随着衰老而下调的蛋白质的 mRNA 输送到细胞内，通过人体自身的细胞来弥补因衰老/光老化而造成的损失。