作 者丨武瑛港
编 辑丨朱萍
1月7日，国家医保谈判进入第三天，继2021年“灵魂砍价”实现高值罕见病药物“零”突破之后，在2022年医保谈判中，罕见病药物仍然是行业关注重点。
从通过“国谈”初审的药品名单来看，据21世纪经济报道记者梳理，本次初审目录中罕见病药物共19个，涉及赛诺菲、诺华、罗氏、武田、百济神州等企业，覆盖法布雷病、庞贝病、戈谢病、肺动脉高压、脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见病。
七色堇罕见病负责人吴坤向21世纪经济报道表示，在本次医保谈判涉及的罕见病药物中，很多都属于溶酶体贮积症（LSD）领域，该领域治疗药物一般非常昂贵，在进入医保之前，大部分患者年治疗费用高达150万至250万。另外去年罕见病“灵魂砍价”的主角是渤健治疗SMA的药物，期待今年罗氏的SMA药物能为患者带来更好的可及性。
此外，黑龙江江世药业有限公司的注射用赤芝孢子多糖同样经过了初审，用于治疗进行性肌营养不良等，但是一位业内人士告诉21世纪经济报道，目前几乎没有看到这一药品的任何有效性证明和相关数据。
据21世纪经济报道了解，江世药业相关负责人称，这一药品没有进入现场谈判环节，2022年11月的时候就知道到不了议价这一步，主要因为虽然产品已获批上市，但是还没有成品货，学术资料有欠缺，临床有效性等相关数据要等产品正式上市之后才会逐渐公布。
一支63800元
据21世纪经济报道梳理，在19款通过初审的药物名单中，赛诺菲通过初审的罕见病药物数量最多，共4款，包括注射用阿加糖酶β、注射用阿糖苷酶α、注射用拉罗尼酶浓溶液以及注射用伊米苷酶，覆盖法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症以及戈谢病。
其次是兆科药业，共有3款罕见病药品通过初审，覆盖尿素循环障碍、肌萎缩侧索硬化、肺动脉高压。同时通过初审的还有诺华的多发性硬化治疗药物、武田的遗传性血管性水肿预防药物以及百济神州的多中心Castleman病治疗药物。
来源：21世纪经济报道记者根据公开资料梳理
19款罕见病药物中有超过10款药物的年治疗费用在30万元以上，其中诺爱药业治疗黏多糖贮积症II型的艾度硫酸酯酶?注射液、汉光药业治疗酪氨酸血症Ⅰ型的尼替西农胶囊、协和麒麟治疗X连锁低磷性佝偻病的布罗索尤单抗的年治疗费用均超过百万元。
据了解，在本次医保谈判涉及的19个药品中，有多个药品属于溶酶体贮积症（LSD）类的治疗药物。