我国儿童药市场规模不断上升，市场潜力巨大，但国内专门生产儿童药的企业却寥寥无几;原因主要是儿童用药研发难度大、周期长，生产成本较高，使得药企对儿童用药的布局少之又少。一直以来，国家对于儿童用药都是鼓励的，鼓励生产企业积极研发仿制药的儿童专用规格和剂型;鼓励立题依据充分且具有临床试验数据支持的儿童专用规格和剂型的申请优先审评;在儿童用药在招标、定价、医保等方面采取综合鼓励措施，并完善儿童临床用药规范。
近年来，儿童用药市场越来越受到国家的重视和关注，保障需求、鼓励研发、优先审评、简化采购程序、扩大医保支付范围等多方面的儿童用药相关政策频繁出台，支持儿童药物的研发创新，加快儿童用药注册申请的审批速度，加强儿童用药的政策扶持，优先将儿童用药纳入医保。有关数据统计，目前我国16岁以下儿童有3亿多，其中6岁以下1.71亿，7~1 6岁达1.7亿，占全国人口的四分之一，其中独生子女占儿童总数的34%。根据教育部统计数据，未来生育意愿将逐步释放。婴幼儿人口数量的快速增长将给国内儿童用药行业发展带来新机遇。
根据中研普华产业研究院的报告《2022-2027年中国儿童用药行业市场全景调研及投资价值评估研究报告》显示：
“十四五”医药行业的规划中提到：过去的医保目录调整每五年一次，近年来医保目录调整加快。随着医保目录调整频率不断加快，许多新药、基药、过评药品、儿童用药、罕见病用药等都持续纳入国家医保，未来，我国医保目录中将继续增加更多种类的儿童用药。目前，我国有关儿童用药的政策绝大部分是国家层面发布，地方政府主要是按照国家发布的政策的内容进行实施;少部分省市为了激励本省药企对儿童用药的开发会另外出台相关激励政策，以及一些一二线城市对儿童用药的医保政策会有不同，总体上还是遵循中央政府的发布的儿童用药文件。
虽然我国儿童用药研发已有较大程度发展，但依然存在企业关注度高但实际研发热度低的局面。在国家卫健委、工信部和国家药监局联合发布的三批《鼓励研发申报儿童药品清单》105个品种中，有76个品规暂无公开研发动态或相关研发信息，无新动态的药品占比72%。据CDE药物临床试验和中国临床试验注册中心数据显示，我国儿童用药临床试验的数量总计995项，其中临床1期66项、临床1期+2期5项、临床2期30项、临床2期+3期2项、临床3期40项、临床4期35项、上市后药物研究59项。