????在2022国家医保谈判中，“灵魂砍价”再次上演。此次加入“国谈”的利司扑兰口服溶液用散（规格为60毫克每瓶）上市价格是6.38万元，经过医保局多轮“砍价”后降价为3780元，降幅约94.08%。
——————————
????“罗氏的利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）进入国家医保了，成交价格是3780元/支。”不久前听到这个消息，罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）患者王炎和许多病友一样感到振奋和开心。
????让王炎和其他SMA患者感慨的不仅仅是更低的药价，还有更多的用药选择。此前，同样用于治疗SMA的药物诺西那生钠注射液从最初上市的70万元/针，经过2021“国谈”后以3.3万元/针左右的价格进入医保目录。因为诺西那生钠注射液需要鞘内给药，而许多SMA患者患有严重的脊柱侧弯，所以在使用诺西那生钠时会比较疼痛，给药难度也比较大，而新纳入国家医保药品目录的利司扑兰解决了这些痛点。
????1月18日，国家医保局公布的名单显示，有7种罕见病用药新增进入2022国家医保目录，涉及多发性硬化、肺动脉高压、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化、脊髓性肌萎缩症和视神经脊髓炎谱系疾病。此前，已有45种罕见病用药被纳入医保目录，覆盖26种罕见病，极大地降低了罕见病患者的负担。
????《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。国家卫健委等机构此前公布的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。
????“灵魂砍价”再次上演，罕见病“药有所保”
????听到SMA治疗药品再次纳入国家医保的消息，对王炎来说“就像在黑暗中出现了一缕阳光，有人在为我飞快流逝的生命上按下了减速键”。
????王炎在1岁时还不会走路，也站不稳，后来几经辗转去了福州医科大学附属医院和首都儿童医院检查后才确诊患有SMA罕见病。2022年，治疗SMA的药物诺西那生钠注射液进入国家医保目录，王炎赶紧报名用药，先后注射了5针诺西那生纳，用药后虽然体力仍然没有好转，但体质、体重都有所改善。医生告诉他，这款罕见病药品在第一年需要打6针，往后每年只需要打3针。
????美儿SMA关爱中心等机构此前发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，自诺西那生钠进入国家医保目录以来，开始使用该药的患者家庭大幅增多。调研时正在使用诺西那生钠注射液的患者中，有76.4%是在医保覆盖后开始用药。整体而言，无论是使用诺西那生钠还是利司扑兰，用药患者，尤其是长期用药的患者，与不用药的患者相比，其日常活动的自主程度有明显改善，生活质量平均得分也更高。大部分患者家庭的药物负担也大大减轻。