撰文 |吴小飞
2023年4月12日，国家药监局药审中心（CDE）发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》（下称《定量指导》），意在提高儿科药物研发效率，指导业界合理应用外推方法。
药审中心认为，由于儿药研发存在伦理、临床研究实际操作困难等影响因素，通过充分利用现有数据，尽量减少儿科受试人群的数量和步骤，优化研发流程，也是一种儿药研发的策略和方法。
值得注意的是，《定量指导》只是指导性文件，仅供研发参考，不是法律法规，不具备强制性。实际上，早在2016年，药审中心曾就成人用药数据外推儿童广泛征求社会意见，2017年5月，原国家食药监局发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》（下称《指导原则》）。业界普遍认为，今年4月的《定量指导》是在《指导原则》在操作层面的补充和完善。
对于《指导原则》与《定量指导》等文件的相继发布，多名业内人士对“医学界”表示，药审中心的官方指导，有利于规范数据外推方式，助力儿药研发，但在具体实践上，则需要根据不同药品属性来具体判断是否具备外推条件和外推的必要性。
“数据外推这个方法在未来应该会不断推进、不断完善，因为基于以往儿药研发的困境，有志于此的机构会积极尝试新方法，探索新路径，至于是否能被业界更广泛推进，还需要再观察，因为商业讲究盈利，企业行为还是看回报率能有多高。”北京大学药学院药事管理与临床药学系主任、中国药学会药事管理专业委员会委员史录文说。
图源：锐景
儿药研发困境难解
“儿药研发困难是一个延续很久的全球性问题。”中国医师协会儿科医师分会名誉会长、资深儿科专家朱宗涵对“医学界”说，由此导致的儿童药品普遍存在品种、剂型、剂量、口味等方面，很难满足儿童多样的用药需求。
被媒体广泛引用的一组数据是：目前中国约有6000多家制药企业，仅10多家制药企业专门生产儿童用药；产品中涵盖儿童药品的制药企业也只有30多家；中国专门为儿童生产的药品不足整个药品体量的5%，90%的药品没有“儿童版”。
“用药靠掰，剂量靠猜”，这是以往缺少儿童专用药时的用药写照。在现实环境中，未被完全满足的需求往往会有一些替代方案。朱宗涵介绍，在临床上，如果药品说明书没有明确写了“儿童禁用”且没有儿童专用药的情况下，本着治病救人的原则，对于副作用较小的药品，儿科医生往往会按儿童的比例折算后给药。